Главная » НАУКА » Ученые впервые попытались отредактировать ген внутри человека

Ученые впервые попытались отредактировать ген внутри человека

В жeлaнии вылeчить чeлoвeкa имeющeгo рeдкoe кaлeчaщee гeнeтичeскoe зaбoлeвaниe, учeныe прoвeли смeлый проба, первый в своем роде, и попытались отредактировать аллель непосредственно внутри живой ткани пациента.
В (обмен всем привычного CRISPR, ученые использовали вирусное редактирование, проводящееся присутствие помощи инъекции крови с вирусным отредактированным геном.


«В важнейший раз, пациент получает терапию предназначеную к точного редактирования ДНК клеток непосредственно в середку тела», — говорит генеральный директор компании Sangamo Therapeutics, Сэнди Макрэй, чья бражка проводит испытания экспериментальной процедуры: «Мы находимся в начале новой эры геномной медицины.»
Первым пациентом испытавшим для себе такое лечение стал 44-раннелетний Брайан Мадье с синдромом Хантера из Аризоны, эндемия вызвано дефицитом фермента iduronate–2-sulfatase (I2S). С-за мутации гена люди с синдромом Хантера никак не в состоянии расщеплять glycosaminoglycans (gags), из-следовать этого они накапливаются в организме и провоцируют воз заболеваний, болезнь только Брайана Мадье заставила протоптать 26 операций для лечения грыж, позвоночника, ушей и шары.


Экспериментальная терапия SB-913 была проведена в Калифорнии. Брайан провел около капельницей три часа. Так как конец прошло в понедельник, пока неизвестно как страшно отразилась терапия на Брайане, теперь ученые будут прослеживать месячные, трехмесячные, полугодовые и годовые изменения в организме пациента, и коль скоро все будет хорошо, то ученые перейдут держи клинические испытания с большим числом добровольцев. В конечном итоге ученые планируют пломбировать этим методом множество заболеваний.


fainaidea.com


Ключевые горлобесие:

Оставить комментарий