Главная » НАУКА » Генная терапия лечит редкое заболевание глаз

Генная терапия лечит редкое заболевание глаз

Экспeртнaя группa FDA рeкoмeндoвaлa oдoбрить гeнную тeрaпию рeдкoгo нaслeдствeннoгo зaбoлeвaния сeтчaтки глaзa.


Зaмeнa нeрaбoтaющeгo гeнa откроет новобранец мир для детей и подростков с врожденным амаврозом Лебера.


«Это генная терапевтика, которая может восстановить функциональное зрение пациентам с мутацией в гене RPE65. Невзирая на то, что полностью вернуть остроту зрения больным с чем согласиться мудрено, это великий прорыв», — заявляет Стивен Роуз, лучший научный сотрудник Фонда Борьба со слепотой.


Первые результаты лечения амавроза


В (видах тех, кто уже прошел терапию, биография разделилась на «до» и «после».


По сообщению Associated Press, одиннадцатилетний Коул Карпер прошел генную терапию в возрасте восьми планирование. Впоследствии мальчик рассказывал: «Я поднял голову и спросил: что же это за светлые штуки? И мама ответила, как будто это звезды. Я слышал о них, но представлял до настоящего времени иначе».


Его тринадцатилетнюю сестру Кэролайн пролечили в десятеро лет. Откровения девочки поражают: «Я впервинку увидела, как падает снег и льется разверзлись хляби небесные. Это как открывать мир заново; я знала о снеге, однако никогда не видела».


Если генная терапевтика будет одобрена в США, это станет историческим прорывом: первая генная лечение, исцеляющая наследственное заболевание. FDA обычно следует советам своих экспертных групп, в рассуждении сего вероятность положительного решения высока», — выразил надежду Роуз.


Получи данный момент в Америке одобрена только одна генная лечение, предназначенная для лечения агрессивного рака.


«Врожденный амавроз Лебера – ахти редкое заболевание, которым страдает около 1000 жителей Соединенных Штатов. Так эти люди совершенно слепы, и это превращает их долголетие в кошмар», — рассказывает Роуз. В целом а, тем или другим генетическим заболеванием с поражением зрения страдает 200 000 жителей США. В развитии сих болезней участвует более 250 дефектных генов, и и тот и другой из них предстоит исправить.


medbe.ru


Ключевые красивые слова:

Оставить комментарий